Klinisk fas III i sikte: BupiZenge och AI i bioteknik

Den 2025-12-19 landade två signaler som varje bioteknikteam vill se precis innan julledigheterna: en inskickad ansökan om klinisk prövning (CTA) och finansiering som direkt följer på leveransen. OncoZenge har skickat in CTA till EMA för sin pivotala fas III-studie BZ003 med BupiZenge – och den milstolpen utlöste omedelbart cirka 9,1 Mkr i ny finansiering via en riktad nyemission till den strategiska partnern Sichuan Yangtian Bio-Pharmaceutical.

Det här är mer än en bolagsnyhet. Det är ett skolexempel på hur traditionell läkemedelsutveckling (robust klinisk design, regulatorik, CDMO/CRO-planering) kan bli ännu vassare när den kombineras med AI inom läkemedel och bioteknik. Inte för att ersätta kliniken – utan för att göra rätt saker snabbare: smartare patienturval, bättre prognoser för endpoints, och färre onödiga omvägar.

Varför oral mukosit är en “tyst” flaskhals i cancerbehandling

Oral mukosit är inte bara “ont i munnen”. För många patienter som får strålning och/eller cytostatika blir det en begränsande biverkning som påverkar matintag, vätska, sömn och möjligheten att fullfölja behandlingen. I praktiken blir smärtan ofta en behandlingsfråga: när smärtan skenar ökar risken för dosreduktioner, behandlingsuppehåll och ibland opioider.

Här finns ett tydligt medicinskt behov. Dagens standard i många sammanhang är lokalbedövande alternativ som lidokain, men effekten kan vara otillräcklig och patientupplevelsen varierar. Det är därför ett läkemedel som är byggt för att ge konsekvent, lokal smärtlindring och som passar i klinisk vardag är så intressant.

BupiZenge i korthet

BupiZenge är en sugtablett baserad på bupivakain med syfte att lindra smärta vid oral mukosit. OncoZenge rapporterar att fas II visade statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull smärtlindring jämfört med standardbehandling, samt en gynnsam säkerhetsprofil.

Min take: när ett projekt både har klinisk signal och en formulering som är praktiskt användbar för patienten, då blir nästa steg (pivotal fas III) mindre av “hopp” och mer av ingenjörsarbete – där kvaliteten i studieupplägg, genomförande och data blir avgörande.

CTA till EMA och fas III: vad som faktiskt händer nu

CTA-inlämningen är ett operativt kvitto på att flera spår har synkats: regulatorik, studiedesign, tillverkning, kvalitet och logistik. OncoZenge beskriver fas III-studien BZ003 som randomiserad och planerad att rekrytera 150 patienter i Sverige, Norge, Danmark och Tyskland, med jämförelse mot standardbehandling (lidokain).

Varför “pivotal” fas III är ett annat spel

En pivotal studie ska bära en framtida registreringsansökan. Det ställer krav på:

• Tydliga endpoints (smärtskalor, tid till effekt, varaktighet, ev. påverkan på nutrition/behandlingsföljsamhet)
• Standardiserad datainsamling mellan länder och kliniker
• Hög datakvalitet (minimera saknade värden, konsekventa protokollavvikelser)
• Realistisk rekrytering (rätt patienter vid rätt tidpunkt i behandlingskedjan)

OncoZenge bedömer att CTA-godkännande kan komma mars eller april 2026, och planerar första patient i Q2 2026.

En bra CTA är inte bara ett dokument. Den är en plan som går att driva på tisdag morgon när kliniken är full.

Finansiering som följer leverans: varför 9,1 Mkr betyder mer än summan

Finansieringen på cirka 9,1 Mkr kommer från en riktad nyemission om 1 400 894 aktier till Sichuan Yangtian Bio-Pharmaceutical, med teckningskurs 6,47 kr per aktie. OncoZenge lyfter att kursen motsvarar en premie om cirka 4,7 % jämfört med VWAP 2025-12-18, och cirka 40 % jämfört med VWAP vid avtalets start i januari 2025.

Det intressanta här är kopplingen mellan milstolpe → kapital. Sådana strukturer skapar disciplin:

1. Teamet tvingas leverera på konkreta regulatoriska och operativa mål.
2. Investeraren tar mer risk när projektet av-riskas.
3. Bolaget kan planera resurser (CRO, CDMO, comparator supply) mer precist.

Likviden är enligt bolaget öronmärkt för att färdigställa CDMO-aktiviteter, säkra jämförelseläkemedel (lidokain) och säkra CRO-resurser inför genomförandet.

Där AI faktiskt hjälper: från fas II-signal till fas III-exekvering

Den här artikeln ingår i vår serie ”AI inom läkemedel och bioteknik”, och OncoZenges läge är extra relevant: de står inför den fas där AI kan göra mest nytta utan att man behöver “uppfinna” nya processer.

Kärnan: fas III handlar om att reducera variation och osäkerhet. AI är bra på just det – när den används rätt.

1) Patienturval och stratifiering: mindre brus, tydligare signal

I smärtstudier kommer variation från många håll: tumördiagnos, strålregim, cytostatikaprotokoll, tidigare slemhinneskador, nutrition, munstatus, samtidig medicinering.

AI-modeller (t.ex. gradient boosting eller bayesianska modeller) kan användas för att:

• Förutsäga sannolikhet för svår mukosit givet behandlingsplan och patientprofil
• Identifiera subgrupper där responsen förväntas vara tydligare
• Föreslå stratifieringsvariabler som minskar obalans mellan armar

Effekten i praktiken: färre “fel” patienter i studien och mindre risk att en verklig effekt maskeras av heterogenitet.

2) Endpoint-design: bättre koppling mellan data och patientnytta

Smärta mäts ofta med VAS/NRS och patientdagböcker. Det är känsligt för bortfall och rapporteringsmönster.

AI kan användas för att:

• Upptäcka inkonsekventa rapporter tidigt (datakvalitetsflaggor)
• Modellera time-to-relief och varaktighet med mer robusta metoder
• Simulera olika analysplaner innan databasen låses för att se vad som är mest stabilt

Det här är inte “magisk analys”. Det är metodik som kan minska risken för att en studie faller på mätproblem.

3) Rekryteringsprognoser: det som ofta spräcker tidplanen

Många fas III-studier blir försenade av rekrytering, särskilt när inklusionskriterierna är snäva och patientflödena varierar.

Med AI-stödda prognoser kan man:

• Förutspå rekrytering per site baserat på historik och patientmix
• Optimera site-urval och aktiveringsordning
• Tidigt se när man behöver “öppna fler kliniker” istället för att hoppas

Resultatet: färre sena brandkårsutryckningar och en mer trovärdig plan mot första patient.

4) Operativ risk: protokollavvikelser och monitorering

Riskbaserad monitorering är redan standard i många upplägg. AI kan addera ett lager genom att hitta mönster i:

• avvikelser
• saknade datapunkter
• ovanliga distributionsskiften i rapporterade värden

Det gör det lättare att lägga monitoreringsresurser där de ger effekt – viktigt när CRO-budgeten ska räcka hela vägen.

“People also ask”: vanliga frågor som dyker upp nu

Vad är en CTA och varför är den viktig?

En CTA (Clinical Trial Application) är ansökan om att få genomföra en klinisk prövning. Den visar att studiedesign, patientsäkerhet, läkemedelskvalitet och genomförandeplan är tillräckliga för att starta.

Varför jämför man med lidokain?

Lidokain representerar en relevant standardbehandling i sammanhanget. För en pivotal studie är en meningsfull comparator central: det är så man visar att en ny behandling ger mervärde jämfört med klinisk praxis.

Vad händer efter ett eventuellt CTA-godkännande?

OncoZenge förväntar sig att ett CTA-godkännande i mars/april 2026 ska utlösa fjärde och sista tranchen i investeringsavtalet och finansiera behandlingen av första patienten under Q2 2026.

Vad detta säger om AI-trenden i svensk bioteknik 2026

Det är lätt att prata om AI som något “framtida”. Men den verkliga nyttan 2026 kommer, enligt min erfarenhet, från team som redan har:

• en tydlig klinisk hypotes (fas II-signal)
• ett konkret nästa steg (pivotal fas III)
• partners för genomförandet (CDMO/CRO)

Där fungerar AI som en accelerator för beslut, kvalitet och tempo – inte som ett sidoprojekt. OncoZenges framdrift visar också varför datadrivna arbetssätt blir en del av partnerskap: när investerare och industriella aktörer ser att data och process hänger ihop, blir finansieringen mer “milstolpskopplad” och mindre spekulativ.

När Sichuan Yangtian Bio-Pharmaceutical efter den senaste transaktionen äger cirka 16,6 % (med en förväntan om cirka 28,5 % när investeringsprogrammet är slutfört) är det också en signal om långsiktigt intresse – och då blir exekvering i studien den viktigaste valutan.

Nästa steg: så kan du använda detta som mall i ditt eget AI-initiativ

Om du jobbar i bioteknik och vill koppla AI till klinisk utveckling utan att fastna i “pilotfällan”, är en praktisk väg att:

1. Välj en fas III-nära fråga: rekrytering, endpoint-stabilitet eller avvikelseprediktion.
2. Definiera ett mätetal som går att följa i realtid (t.ex. rekrytering/vecka, andel saknade PRO-data).
3. Säkra datainfrastruktur tidigt: vem äger data, var ligger den, och hur QA:s den.
4. Gör en modell som påverkar ett beslut inom 4–8 veckor, inte “nästa år”.

Om BupiZenge lyckas i BZ003 blir det en vinst för patienterna. Men oavsett utfall illustrerar caset något som fler borde ta efter: milstolpar, datadisciplin och operativ tydlighet.

Vad vill du att AI ska göra i din nästa kliniska studie – minska rekryteringsrisken, förbättra endpoints, eller höja datakvaliteten från dag ett?