AI i kliniska studier: lärdomar från Annexins ANXV

Det är lätt att tro att klinisk utveckling främst handlar om fler patienter, fler sajter och större budgetar. De bolag som faktiskt tar sig fram snabbare gör ofta något annat: de minskar osäkerhet tidigt och bygger en tydlig kedja från biologisk hypotes → klinisk signal → nästa beslut.

Annexin Pharmaceuticals arbete under 2025 med läkemedelskandidaten ANXV är ett bra exempel på den typen av disciplin. De har stängt databasen från en fas IIa-studie inom retinal venocklusion (RVO), startat en ny fas IIa inom diabetesretinopati (DR) och RVO, skapat ett internationellt Medical Advisory Board och samtidigt gjort ett tydligt strategiskt val: fokus på oftalmologi, medan andra spår pausas.

För dig som följer vår serie ”AI inom läkemedel och bioteknik” är det här extra intressant. Inte för att Annexin pratar ”AI” i varje pressmeddelande, utan för att deras situation belyser exakt var AI och data-driven utveckling kan göra störst skillnad: patientselektion, biomarkörer, studiedesign, rekrytering och beslutslogik inför partnerskap.

Annexins 2025 i korthet: kliniska signaler och skarpare fokus

Annexins huvudspår är ANXV, ett rekombinant protein med antiinflammatoriska och kärlskyddande egenskaper. Bolaget riktar in sig på retinala kärlsjukdomar där inflammation och vaskulär dysfunktion driver skadan—framför allt RVO och DR.

Konkret hände fyra saker som spelar roll för fortsatt klinisk utveckling:

1. Fas IIa inom RVO (USA) stängde databasen och bolaget rapporterade bibehållen god säkerhetsprofil samt effektsignaler som stödjer fortsatt utveckling.
2. Regulatoriskt godkännande för ny fas IIa inom DR och RVO, med design som också ska testa om ANXV kan ges under färre behandlingsdagar.
3. Första patienter behandlade i december 2025 samt justerade inklusionskriterier för att underlätta rekrytering.
4. Etablering av ett internationellt Medical Advisory Board och ökad synlighet på kongresser med dialoger med potentiella licenspartners.

Det här är klassiska byggblock inför nästa steg (t.ex. fas IIb) och inför affär: mer data, bättre design, bättre expertstöd och tydligare prioritering.

Varför retinala kärlsjukdomar är ett ”data-problem” (och där AI faktiskt hjälper)

Retinala sjukdomar är mätbara på ett sätt många andra terapiområden inte är. Du har bilddiagnostik (OCT, fundusfoto, fluoresceinangiografi), funktionella mått (synskärpa), och ofta komplex samsjuklighet (diabetes, hypertoni, vaskulär risk). Det betyder att mycket av framgången hänger på hur du använder data.

Patienterna är heterogena – effektsignaler kan döljas

Både RVO och DR innehåller subgrupper som skiljer sig i:

• grad av ischemi och perfusionsbortfall
• inflammatorisk komponent
• duration av sjukdom
• tidigare behandlingar
• komorbiditeter och riskprofil

I praktiken är det här en vanlig anledning till att tidiga studier får ”blandade” resultat: en del patienter svarar tydligt, andra nästan inte alls.

AI i kliniska studier kan bidra genom att:

• klustra patienter baserat på multimodala data (bild + klinik + labb)
• hitta prediktiva mönster för respons (”responder-profiler”)
• föreslå mer träffsäkra inklusionskriterier och endpoints

När Annexin justerar inklusionskriterier för att underlätta rekrytering är det ett naturligt nästa steg att samtidigt fråga: Vilka kriterier skyddar effektsignalen? Det är där en bra data- och AI-strategi gör skillnad.

Endpoints: AI kan göra dem känsligare, men bara om du tänker rätt

Oftalmologi har en fördel: endpoints kan vara både kliniskt meningsfulla och kvantitativa. Men det finns också en fälla—om du väljer endpoints som är för ”trubbiga” i en liten fas IIa, riskerar du att missa den tidiga signalen.

AI-baserad bildanalys kan till exempel:

• automatisera mätning av kärltäthet, läckage, makulaödem och perfusion
• minska varians mellan bedömare
• möjliggöra mer frekventa, standardiserade avläsningar

Det här kan vara särskilt värdefullt när bolaget vill testa kortare behandlingscykel (t.ex. 3 dagar). Då behöver du endpoints som reagerar snabbt nog för att fånga skillnader.

En bra tumregel: i tidig fas handlar ”AI och precision” mindre om hype och mer om att sänka brusnivån i dina data.

ANXV-programmet: klinisk logik som passar ett precisionstänk

Annexin beskriver att fas IIa-resultaten i USA gav lovande signaler kopplade till nedsatt blodförsörjning av näthinnan. Om den signalen håller, är det intressant av två skäl:

1. Mekanistisk koppling: vascular protection + antiinflammation är rimligt i retinal ischemi.
2. Patientstratifiering: perfusionsmått kan bli en biomarkör för vem som sannolikt har nytta.

Interimslogik: små steg, snabba beslut

Vd beskriver en plan att behandla upp till 12 patienter, med stegvis utvärdering efter att tre patienter per indikation följts i 30 dagar.

Det är en pragmatisk modell: du bygger kunskap snabbt och justerar kurs innan du skalar. I en AI-kontext kan den här modellen stärkas ytterligare med:

• Bayesianska analyser för tidiga sannolikhetsbedömningar
• adaptiva designval (t.ex. dos-/schemajustering) baserat på tidiga data
• realtidsdashboards för safety, imaging och funktionella mått

För svenska biotechbolag är det här ofta mer realistiskt än stora, dyra ”one shot”-studier—särskilt när finansiering och partnerdialoger måste synka.

Partnerskap och finansiering: varför ”data packaget” är minst lika viktigt som resultatet

Annexin är tydliga: mer omfattande studier (t.ex. fas IIb) ska i första hand finansieras via strategiskt partnerskap och bolaget har haft dialoger med potentiella licenspartners.

Ur ett affärsperspektiv är det en sak att visa en effektsignal. Det som ofta avgör partnerintresse är att du kan svara på tre frågor med data:

1. Vem ska behandlas? (tydlig målpopulation)
2. Hur mäter vi nytta snabbt och robust? (val av endpoints och biomarkörer)
3. Hur ser vägen till registreringsgrundande program ut? (regulatorisk strategi)

Här är min tydliga ståndpunkt: AI är mest värdefull när den gör ditt ”data package” partner- och myndighetsredo. Det handlar om spårbarhet, reproducerbarhet och förklarbarhet—inte om att ha en ”AI-modell” i en powerpoint.

Medical Advisory Board som ”verklighetsfilter”

Ett internationellt Medical Advisory Board är mer än en kvalitetsstämpel. Använt rätt blir det ett verklighetsfilter mot:

• klinisk praxis (vad läkare faktiskt bryr sig om)
• patientflöden (var rekryteringen går att få fart)
• regulatoriska preferenser (vilka endpoints som accepteras)

Kombinerar man detta med AI-baserad analys av historiska RVO/DR-data (t.ex. variationsmönster i imaging) kan man ofta landa i en studiedesign som är både genomförbar och signal-känslig.

Praktiska AI-lärdomar för biotech: 5 saker att göra innan fas IIb

Annexins resa pekar på en checklista som fler bolag borde ha—särskilt om man vill driva leadsgenerering genom att visa att man kan klinisk execution.

1) Bygg en ”patient selection blueprint”

Skriv ner exakt vilka datapunkter som ska styra inkludering och stratifiering:

• imaging-parametrar (t.ex. perfusion/ischemi-mått)
• sjukdomsduration
• tidigare behandling
• riskfaktorer

AI kan hjälpa till att identifiera vilka kombinationer som bäst förutsäger respons.

2) Standardisera imaging och gör den analysbar

Om imaging blir centralt: skapa ett dataflöde som tål granskning.

• enhetliga protokoll
• kvalitetssäkring av bilddata
• automatiserad segmentering/kvantifiering där det är rimligt

3) Optimera rekrytering med data – inte bara fler sajter

När inklusionskriterier justeras är det läge att analysera rekrytering som ett optimeringsproblem:

• vilka kliniker ser rätt patientmix?
• vilka kriterier stoppar flest annars lämpliga patienter?
• hur påverkar kriterierna effektsignalens sannolikhet?

4) Gör tidiga ”go/no-go”-trösklar mätbara

Definiera i förväg vad som är tillräckligt för att:

• gå vidare till fas IIb
• initiera FDA-dialog om endpoints
• trigga partnerprocess (teaser → datarum → term sheet)

Det låter hårt, men det sparar tid och kapital.

5) Förbered regulatorisk dialog med en databerättelse

En myndighetsdialog blir bättre när du kan visa:

• konsekvent säkerhetsprofil
• mekanistiskt rimliga effekter
• robusta mätmetoder
• tydlig plan för nästa steg

AI-baserade analyser kan vara en del av detta—om de är transparenta och validerade.

Vad att hålla ögonen på under 2026

Annexin går in i 2026 med tre tydliga fokusområden: slutföra pågående fas IIa inom RVO/DR, fortsätta affärsutveckling mot licenspartners och föra dialoger med FDA (och eventuellt andra myndigheter) inför planering av fas IIb.

Det som kommer avgöra tempo och utfall är inte en enskild datapunkt, utan helheten:

• om kortare doseringsschema håller signalen
• om man kan definiera en skarp målpopulation
• om ”paketeringen” av kliniska och imaging-data blir partnerläsbar

För oss som jobbar med AI inom läkemedel och bioteknik är budskapet tydligt: AI är som mest värdefull när den gör kliniska beslut enklare, snabbare och mer försvarbara. Och i retina—där data redan är rik—finns alla förutsättningar.

Om du sitter i ett biotechbolag eller på en investerarsida och försöker förstå vad som krävs för att nästa studie ska bli rätt: vilka tre datapunkter skulle du vilja kunna peka på om 90 dagar för att säga “nu är vi redo att skala”?