AI i kliniska studier: 4 signaler från biotechveckan

Det är lätt att tro att läkemedelsutveckling mest handlar om stora ”eureka-ögonblick”. Jag tycker tvärtom: de verkliga framstegen syns i veckosvepen. När flera bolag samma vecka tar steg i klinik, stärker sin metodplattform eller förbereder regulatoriska processer, då ser man vart branschen är på väg.

Nyhetssvepet från 2025-12-19 innehöll precis den typen av signaler. Curasight doserade första patienten i en fas I-studie i hjärncancer. Dicot Pharma tog in CRO-stöd inför fas IIb. Egetis påbörjade NDA-ansökan i USA för en sällsynt diagnos. Och Attana inledde akademiskt samarbete kring cellanalys.

I den här delen av serien ”AI inom läkemedel och bioteknik” använder jag dessa nyheter som en karta: inte för att återberätta allt, utan för att visa hur AI konkret kan hjälpa när projekt går från lovande prekliniska data till klinisk verklighet – där tid, kvalitet och beslutskraft avgör.

1) Kliniska steg är där AI ger snabbast avkastning

Den tydligaste poängen från veckans nyheter är enkel: när bolag går in i (eller tar nästa steg i) kliniska studier blir varje ineffektivitet dyr. Patientrekrytering, protokolländringar, biomarkörstrategi och datakvalitet kan förskjuta tidslinjer med månader.

Curasights milstolpe – dosering av första patienten i fas I i hjärncancer – är ett bra exempel på en studie där AI kan bidra tidigt. Hjärncancerstudier har ofta:

• små patientpopulationer
• komplexa inklusions-/exklusionskriterier
• hög variation i bilddata (MR/CT/PET)
• behov av snabb säkerhetsuppföljning

AI-stöd som faktiskt gör skillnad i fas I

Svar först: AI är mest värdefullt när det minskar friktionen i studieflödet, inte när det försöker ”uppfinna” läkemedlet på nytt.

Praktiska användningsområden jag sett fungera (särskilt i tidiga studier):

1. Site selection med prediktiva modeller: historik på rekryteringstakt, screen failure-rate, och protokollföljsamhet kan ge ett bättre urval av prövningskliniker.
2. Automatiserad pre-screening: NLP (språkmodeller) kan läsa remiss-/journalutdrag (under rätt governance) och matcha mot kriterier.
3. Bildanalys med kvalitetskontroller: AI kan flagga bristfällig bildtagning eller avvikelser tidigt, så att man slipper ”förlorade” datapunkter.
4. Tidiga säkerhetssignaler: mönsterigenkänning i labb- och vitalparametrar kan prioritera vad DSMB och medicinska monitorer ska granska först.

Min ståndpunkt: AI i fas I ska ses som ett beslutsstöd och ett kvalitetssystem. Inte som en genväg runt kliniskt hantverk.

2) Från CRO-avtal till bättre studiedesign: Dicot som case

När Dicot Pharma tecknar avtal med ett CRO-bolag inför fas IIb för LIB-01 syns en klassisk övergång: från ”vi har data” till ”nu måste vi leverera klinisk evidens som håller”. I fas IIb blir frågorna mer obekväma:

• Vilken endpoint ger mest meningsfull effektstorlek?
• Hur undviker vi att brusa bort signalen med fel population?
• Hur bygger vi en analysplan som regulatoriskt står pall?

AI som broms för fel beslut (inte gaspedal)

Svar först: Den största vinsten med AI i fas IIb är att minska risken att man väljer fel design och därmed bränner en hel studie.

Konkreta tillämpningar:

• Simulering av studiedesign (”in silico trials” light): Med historiska data och antaganden kan man simulera power, bortfall och effektstorlek i olika scenarier.
• Adaptiva designinsikter: AI kan hjälpa statistikteam att utvärdera var adaptiva element ger värde (t.ex. sample size re-estimation) utan att kompromissa med integritet.
• Subgruppsanalys med disciplin: Maskininlärning kan föreslå responsiva subgrupper – men måste kopplas till en pre-specifierad plan för att undvika p-hacking.

Här är en enkel checklista jag brukar rekommendera när bolag vill ”AI-säkra” sin fas IIb:

• Har vi en tydlig hypotes som AI ska hjälpa oss testa – inte ersätta?
• Finns datakällor med tillräcklig kvalitet (och rätt samtycken) för modellering?
• Har vi bestämt hur modellresultat ska påverka beslut (”decision rules”)?
• Är CRO, sponsor och statistiker överens om vad som är tillåtet att ändra och när?

3) NDA för sällsynta sjukdomar: Egetis och AI för regulatorisk fart

Egetis Therapeutics inledning av NDA-ansökan i USA för Emcitate (tiratricol) vid MCT8-brist pekar på ett område där många svenska/ nordiska bolag har styrka: sällsynta sjukdomar. Här finns ofta:

• begränsat patientunderlag
• hög medicinsk angelägenhet
• större acceptans för smarta studiedesigner och real world evidence (RWE)

Var AI passar i en NDA-process

Svar först: AI kan korta ledtider i regulatoriskt arbete genom att göra dokumentation mer konsekvent, spårbar och granskningsbar.

Tillämpningar som är realistiska (och underapprecierade):

• Dokumentautomation med spårbarhet: språkmodeller som föreslår text, men där varje påstående måste kunna härledas till en källa i databasen (”traceability”).
• Kvalitetskontroll av submissions: automatiska kontroller för inkonsistenser mellan moduler, tabeller och CSR-texter.
• Signalhantering i säkerhetsdata: prioritering av case narratives och kodningsavvikelser.

Jag är tydlig med en sak: AI ersätter inte regulatorisk strategi. Men den kan göra att teamet lägger mer tid på de viktiga avvägningarna (label, riskhanteringsplan, myndighetsdialog) och mindre tid på manuellt pusslande.

4) Teknikplattformar och akademi: Attana visar mönstret

Attana och Stockholms universitet inleder samarbete kring Attana Cell 250 för att utveckla nya tillämpningar inom cellanalys. Den här typen av nyhet kan se ”mjuk” ut jämfört med kliniska milstolpar, men den är central.

Svar först: Nästa våg av AI-nytta i biotech kommer från bättre mätningar – inte bara bättre algoritmer.

AI blir aldrig bättre än signalen den får. Cellanalysplattformar som kan ge mer precisa, reproducerbara och högupplösta data öppnar för:

• robustare biomarkörupptäckt
• snabbare mekanismvalidering
• bättre översättning mellan preklinik och klinik

Så kopplar du cellanalys till AI på ett sätt som håller

Tre praktiska råd, särskilt om du sitter i ett mindre bolag:

1. Standardisera tidigt: definiera format, metadata och QC-regler innan datamängden exploderar.
2. Bygg en ”data line of sight”: varje datapunkt ska kunna följas från råsignal → bearbetning → analys → beslut.
3. Mät bias i labbet: batch-effekter, operatörsskillnader och reagent-lot-variation är ofta större än man tror. AI kan hjälpa att detektera dem, men bara om du loggar rätt variabler.

Det är här akademiska samarbeten ofta är som mest värdefulla: de kan testa nya metoder utan att projektet måste bära hela risken själv.

5) Veckosvepet som helhet: en bransch som professionaliserar sin dataryggrad

Nyhetssvepet innehöll också flera andra händelser som, sammantaget, pekar mot samma riktning: bolag skalar upp, stärker governance och förbereder sig för nästa fas.

• Finansiella kalendrar och bolagsstyrningsnyheter (t.ex. Arctic Bioscience, Navamedic, styrelse/ledningsförändringar) är tråkiga på ytan, men de signalerar mognad.
• Kapitalhändelser (t.ex. BrainCools emission) visar att marknaden fortsatt kräver tydliga milstolpar och datapaket.
• Tekniknyheter (t.ex. Lumitos kvantifiering av celler i låg mängd) är direkt kopplade till AI-trenden: bättre detektion ger bättre modeller.
• Nightingale Healths införande i finsk offentlig vård pekar på att riskbedömning och prediktion nu flyttar från pilot till rutin.

Min take: 2026 kommer gynna bolag som kan visa inte bara att de har data, utan att de har kontroll på data – från insamling till beslutslogik.

“People also ask”: Vad ska jag som biotech-ledare göra nu?

Hur börjar man med AI i kliniska studier utan att tappa fart? Börja med ett problem som redan kostar tid: pre-screening, datakvalitet eller site performance. Sätt mätbara mål (t.ex. minska screen failures med 15%).

Behöver vi ett eget ML-team? Inte alltid. Ofta räcker en stark produktägare internt, en bra datamodell och tydliga krav på leverantörer/CRO. Bygg kompetens stegvis.

Vilken är den vanligaste fallgropen? Att man köper AI innan man har ordning på datagrunderna: format, metadata, åtkomst, samtycken, och kvalitetsregler.

Snippet att bära med sig: AI skapar värde i klinik när den gör besluten snabbare och mer spårbara.

Nästa steg: gör AI till en del av studiedisciplinen

Veckans nyheter visar en bransch i rörelse: nya patienter doseras, nya studier planeras, nya ansökningar byggs och nya mätmetoder utvecklas. För mig är budskapet tydligt: AI i läkemedelsutveckling fungerar bäst när den byggs in i processen, inte läggs på som ett lager i efterhand.

Om du arbetar i biotech eller life science och vill skapa fler ”Curasight-ögonblick” (första patienten), fler ”Dicot-steg” (fas IIb-beredskap) och fler ”Egetis-språng” (NDA-kapacitet), börja där det gör ont: studieflöde, datakvalitet och beslutslogik.

Vilket moment i er pipeline skulle ge störst effekt om ni kunde kapa 30 dagar – rekrytering, biomarkörer, datalåsning eller regulatorisk dokumentation?