AI i kliniska studier: lärdomar från Annexins ANXV

En fas IIa-studie med upp till 12 patienter kan låta liten. Ändå är det ofta just här som ett bioteknikbolag antingen bygger ett trovärdigt case för partnerskap – eller tappar fart. Annexin Pharmaceuticals har under 2025 gjort det som många bolag säger att de ska göra men få genomför konsekvent: stängt databaser, tagit nästa regulatoriska steg, justerat inklusionskriterier för att få rekrytering att fungera och samtidigt förberett affärsdialoger.

För dig som jobbar med läkemedelsutveckling, kliniska prövningar eller affärsutveckling i life science är det här extra intressant av en anledning: de utmaningar Annexin beskriver är exakt de områden där AI inom läkemedel och bioteknik ger störst praktisk effekt. Inte som futuristisk snackis, utan som hårda förbättringar i studiedesign, patienturval, biomarkörstrategi och rekrytering.

Annexins kliniska läge: varför 2025 spelar roll

Annexin utvecklar ANXV, ett rekombinant protein med antiinflammatoriska och kärlskyddande egenskaper, med primärt fokus på oftalmologi – särskilt retinala kärlsjukdomar som retinal venocklusion (RVO) och diabetesretinopati (DR). Under 2025 har bolaget rört sig från tidiga signaler till en mer sammanhållen plan för vad som krävs för nästa steg.

Kärnan i årets framsteg:

• Databasen i avslutad fas IIa-studie i USA inom RVO stängdes, med rapporterad bibehållen säkerhetsprofil och effektsignaler.
• Regulatoriskt godkännande erhölls för en ny fas IIa-studie i DR och RVO, där de första patienterna behandlats i december 2025.
• Inklusionskriterier i den nya studien justerades för att underlätta rekrytering, ett klassiskt men ofta underskattat beslut.
• Ett internationellt Medical Advisory Board etablerades för att stärka studiedesign, patientselektion och regulatorisk strategi.
• Bolaget har ökat sin internationella synlighet via branschfora och parallellt drivit dialoger med potentiella licenspartners.

Det här är en välbekant väg för många svenska bioteknikbolag. Skillnaden är att Annexin beskriver en tydlig prioritering: större studier (t.ex. fas IIb) ska i första hand finansieras via strategiskt partnerskap.

Det verkliga flaskhalsproblemet: klinisk execution, inte biologi

Den vanligaste myten i tidig klinisk utveckling är att det svåraste är att ”bevisa effekt”. I praktiken är det oftare svårare att:

1. Rekrytera rätt patienter i tid
2. Mäta rätt endpoints (och göra det konsekvent)
3. Hitta signal i brus med små patientantal
4. Skapa data som håller i partnerdiskussioner

Annexins vd Anders Haegerstrand pekar på två saker som säger mycket om var bolaget befinner sig:

• Man vill utvärdera om ANXV kan ges under färre antal dagar men med bibehållna effektsignaler.
• Efter tre patienter per indikation som följts i 30 dagar görs en utvärdering av fortsättningen.

Det är ett pragmatiskt upplägg. Och det är här AI kan ge mätbar acceleration.

AI-förstärkt studiedesign: bättre beslut tidigare

När patientantalet är litet blir varje designbeslut dyrt.

AI kan användas för att simulera studiedesign och optimera:

• Urvalskriterier: vilka kriterier ger högst sannolikhet att se en relevant signal utan att göra rekryteringen omöjlig?
• Adaptive designs: hur kan man bygga in beslutspunkter (som Annexins 3+3-upplägg) så att de är statistiskt robusta och regulatoriskt försvarbara?
• Endpoint-strategi: vilka kombinationer av bilddiagnostik, funktionella mått och biomarkörer ger bäst signal-till-brus?

Här brukar jag vara ganska tydlig: bolag som inte jobbar datadrivet med studiedesign riskerar att göra ”rimliga” val som i efterhand visar sig vara suboptimala – och då bränner man inte bara pengar, man bränner också förtroende.

AI i retinala sjukdomar: där data redan finns

Oftalmologi är ett av de mest dataintensiva terapiområdena i klinik. Retinala sjukdomar följs ofta med bildmodaliteter som ger strukturerad data över tid. Det gör området särskilt lämpat för AI.

Bildanalys och biomarkörer: från subjektivt till kvantitativt

I RVO och DR är förändringar i kärl, perfusion och vävnadsstatus centrala. AI-modeller kan:

• extrahera kvantitativa bildbiomarkörer (t.ex. förändringar i kärltäthet, tecken på ischemi, strukturella mönster)
• standardisera bedömningar mellan kliniker och sajter
• identifiera subtila förändringar som kan föregå kliniskt synliga förbättringar

För ett bolag som Annexin, som fokuserar på blodförsörjning och vaskulär dysfunktion, blir detta extra relevant. Om effekten delvis handlar om perfusion kan AI-baserade bildmått bli ett sätt att göra mekanismen mer trovärdig i datan – vilket ofta väger tungt i en licensdialog.

Prediktion av responders: mer än “inkludera rätt patienter”

Patientselektion låter enkelt, men det är en av de största källorna till misslyckanden. AI kan kombinera:

• kliniska basdata
• labbvärden
• bilddiagnostik
• sjukdomshistoria och behandlingar

…för att skapa en responder-profil. Målet är inte att exkludera ”svåra” patienter, utan att skapa en studiepopulation där mekanismen faktiskt kan testas och där variansen minskar.

I små fas IIa-studier är det här guld. Det kan vara skillnaden mellan en ”signal som ser lovande ut” och en signal som är tydligt reproducerbar.

Rekrytering och inklusionskriterier: där AI ger snabbast ROI

Annexin justerade inklusionskriterierna för att underlätta patientrekrytering. Bra. Det är också ett erkännande: rekrytering är ofta den verkliga tidstjuven.

AI inom kliniska studier kan förbättra rekrytering på tre sätt som faktiskt märks i tidslinjen:

1. Feasibility med verkliga data: prediktera hur många patienter som finns inom geografier och sajter baserat på historiska flöden.
2. Pre-screening: matcha patientjournaler mot kriterier och flagga kandidater snabbare.
3. Protokolloptimering: identifiera vilka kriterier som utesluter många utan att bidra till studiedatan.

Det här är inte bara teknik. Det är operativ disciplin.

En enkel tumregel: om en studie måste ändra kriterier efter start har man ofta underskattat verkligheten i patientflödet.

Just därför är AI-baserad feasibility så användbar – den gör ”verkligheten” synlig innan protokollet låses.

Partnerskap och klinisk data: vad licenstagare vill se 2026

Annexin säger rakt ut att mer omfattande studier, såsom fas IIb, i första hand ska finansieras genom strategiskt partnerskap. Då blir frågan: vad krävs för att en partner ska skriva ett seriöst avtal?

Min erfarenhet är att licenstagare inom oftalmologi typiskt vill se fyra saker:

1. Säkerhet och tolerabilitet i relevant population (DR är inte alltid ”samma” som RVO)
2. Tydlig signal i en endpoint som spelar roll (eller en trovärdig surrogatmarkör)
3. Mekanistisk koherens: datan berättar en sammanhängande historia
4. Genomförbar utvecklingsplan: rimlig rekrytering, realistiska sajter, regulatorisk strategi

AI kan bidra direkt till punkt 2–4. Inte genom att skapa effekt, men genom att:

• minska varians i mätningar
• förbättra patientselektion
• ge bättre sannolikhet att en fas IIb-design verkligen kan leverera

Och ja – licenstagare frågar allt oftare om datahantering, standardisering och hur man jobbar med real world data och bilddata. För bolag som kan visa att de redan har processer för detta blir tröskeln lägre.

Praktisk checklista: så använder bioteknik AI i klinik utan att fastna

Det är lätt att prata om AI, svårare att få något gjort innan nästa styrelsemöte. Här är ett upplägg som faktiskt fungerar för små och medelstora bioteknikbolag som står inför fas IIb-planering.

1) Välj en klinisk “AI-fråga” som äger en tidslinje

Bra exempel:

• ”Vilka inklusionskriterier bromsar rekrytering mest och varför?”
• ”Vilka bildmått korrelerar bäst med klinisk funktion i vår population?”
• ”Vilka patientprofiler ger störst sannolikhet att visa perfusionsförbättring?”

2) Säkerställ datagrunden tidigt

• standardisera bildformat och annotering
• definiera datadictionary
• bygg QA-rutiner för sajter

AI-projekt utan datadisciplin blir nästan alltid dyrare än tänkt.

3) Kör en “pilot” innan du lovar hela organisationen något

En 6–8 veckors pilot med tydligt mål (t.ex. rekryteringsfeasibility eller bildbiomarkör) räcker ofta för att skapa intern acceptans och underlag till partnerdiskussioner.

4) Koppla AI-resultat till beslut, inte dashboards

Om en modell inte leder till ett konkret beslut (ändrat protokoll, ändrade sajter, ny endpoint, ny stratifiering) är värdet nära noll.

Vad vi kan lära av Annexin – och vad som sannolikt avgör 2026

Annexins 2025 handlar om att lägga grund: säkerhetssignal, regulatoriska steg, en pågående fas IIa i DR och RVO, samt fokus på affärsutveckling. Jag gillar särskilt tydligheten i resursallokeringen – att pausa sidoprojekt för att förlänga kassalikviditet till april 2026. Det är sällan populärt internt, men ofta nödvändigt.

Samtidigt är det svårt att komma ifrån att nästa nivå i värde – oavsett om det blir partneravtal eller fas IIb-start – beror på hur snabbt bolaget kan bygga en databerättelse som håller. Där är AI inte ett separat spår. Det är en del av hur man gör klinisk utveckling modern.

För vår serie ”AI inom läkemedel och bioteknik” är Annexin ett bra exempel på den nya normen: kliniska milstolpar räcker inte längre som rubriker. Marknaden vill se att bolag kan driva prövningar effektivt, datadrivet och med en plan för hur signaler ska bekräftas.

Nästa fråga jag skulle ställa inför 2026 är enkel: vilken del av er kliniska kedja är mest begränsande just nu – och vad skulle hända om ni använde AI för att ta bort just den flaskhalsen?