NEJM 2025: så kan AI snabba upp nästa våg av studier

NEJM publicerar runt 190 längre originalartiklar per år – och ändå landar bara en liten handfull på redaktionens lista över årets mest notabla. Det säger något om nivån. Men det säger också något annat: klinisk forskning 2025 är ofta dyr, långsam och datatung, även när resultaten är tydliga.

Här är min poäng: de 15 utvalda NEJM-studierna är inte bara medicinska nyheter. De är en karta över var AI redan passar in i läkemedel och bioteknik – och var det fortfarande finns onödiga flaskhalsar. Om du jobbar med kliniska prövningar, biomarkörer, translationell forskning eller portföljbeslut i biotech är det här exakt den typen av lista som hjälper dig prioritera.

I den här delen av vår serie ”AI inom läkemedel och bioteknik” använder vi NEJM:s 2025-urval som praktiska exempel: vilka typer av studier kan AI hjälpa oss att förstå snabbare, designa smartare och genomföra mer effektivt?

Vad NEJM-listan säger om 2025 års innovationsmönster

NEJM:s notabla artiklar pekar på ett tydligt mönster: 2025 handlade mindre om ”en ny tablett” och mer om nya plattformar, nya endpoints och nya sätt att kombinera behandlingar.

Tre teman återkommer:

1. Precisionsinterventioner (t.ex. patientspecifik genterapi och immunterapi som ersätter kirurgi i särskilda tumörgrupper)
2. Biologiska gränsland (t.ex. genetiskt modifierad grisnjure och beta-celler utan immunsuppression)
3. Skalbara folkhälsoinsatser (t.ex. massbehandling mot malaria)

AI passar extra bra när forskningsfrågan kräver att man:

• kopplar ihop stora datamängder (kliniska data, omics, bilddiagnostik)
• hittar subgrupper som svarar olika
• optimerar studiedesign och rekrytering
• upptäcker signaler tidigt (effekt, biverkan, adherence)

Det är också här många organisationer fortfarande jobbar för manuellt.

Kliniska prövningar som vinner på AI: fyra tydliga exempel

Träning som behandling: från “lifestyle” till hård evidens

Ett av årets mer praktiska fynd var att ett träningsprogram minskade återfall i tjocktarmscancer. Den sortens studie är ett bra exempel på varför AI behövs: interventionen är inte en molekyl med enkel dosering, utan en beteendeförändring med stor variation i följsamhet.

AI kan göra sådana studier bättre på tre sätt:

• Objektivare adherence-mått: modeller som sammanväger data från wearables, träningsloggar och vårdkontakter för att skilja ”planerad” från ”utförd” träning.
• Prediktion av vilka som faktiskt orkar fullfölja: riskmodeller som identifierar patienter som behöver extra stöd tidigt (innan drop-out).
• Mer relevanta endpoints: AI kan hjälpa till att koppla mellanliggande markörer (t.ex. inflammationsprofiler, kroppssammansättning) till långsiktiga kliniska utfall, vilket kan korta tiden till meningsfulla slutsatser.

Det här är ett område där många bolag missar en detalj: om du inte kan mäta adherence bra, får du ofta ett “svagare” läkemedelsliknande effektmått än verkligheten. AI är inte pynt här – det är mätinstrumentet.

Stroke och “negativa” studier: AI som bromskloss (på ett bra sätt)

Två studier visade att trombektomi i medelstora kärl vid ischemisk stroke inte gav bättre resultat än standardbehandling. Sådana resultat är värdefulla eftersom de stoppar kostsamma satsningar som inte håller.

Här gör AI nytta innan nästa stora prövning:

• Patientselektion: ML-modeller kan identifiera vilka radiologiska och kliniska profiler som faktiskt har chans att vinna på en intervention. Det minskar risken att en potential ”drunknar” i en heterogen population.
• Bildanalys i realtid: standardiserad tolkning av perfusionskartor/CT-angio kan minska variation mellan centra.
• Simulering av studiedesign: med syntetiska kontrollarmar och bayesianska metoder (när regelverk tillåter) kan man testa om en hypotes ens är prövningsbar i rimlig storlek.

Min erfarenhet är att AI ofta säljs som accelerator. Men i prövningsdesign är AI lika mycket en kvalitetsbroms: den hindrar oss från att springa fort åt fel håll.

Diabetes: cellterapi utan immunsuppression och AI för produktisering

En annan notabel studie handlade om transplantation av beta-celler utan immunsuppression som fungerade väl. Det här är ett typiskt exempel där nästa steg inte bara är fler patienter – utan att göra behandlingen tillverkbar, repeterbar och skalbar.

AI kan bidra i “productization”-delen:

• Kvalitetskontroll av celler: bildbaserade modeller som klassificerar cellmognad, stressmarkörer och batch-variation.
• Processoptimering: prediktiva modeller kopplade till bioreaktordata för att minska kassation och öka yield.
• Patientmatchning: prediktion av immunologisk risk och sannolik funktion över tid, särskilt när immundämpning inte används.

Det här är guld för bioteknik: den kliniska effekten kan vara stark, men utan robust tillverkning blir det ändå ingen kommersiell behandling.

Genredigering och patientspecifik behandling: AI som “översättare”

NEJM lyfte även en patientspecifik gensaxbehandling inuti kroppen för ett litet barn. Det visar vart fältet är på väg: snabb, individanpassad utveckling där tidslinjen mäts i månader snarare än år.

AI:s roll blir då att fungera som översättare mellan:

• genetisk variant → sannolik funktionell effekt
• målsekvens → off-target-risk
• dos/leverans → förväntad vävnadsdistribution

Praktiskt innebär det att AI kan hjälpa team att prioritera vilka edit-strategier som är rimliga att ta in i tox och första patient – och vilka som bör skrotas.

En användbar tumregel: ju mer “N=1” en behandling är, desto mer behöver du datorstödd beslutslogik för att hålla kvalitet och spårbarhet.

AI i läkemedelsutveckling: där effekten faktiskt uppstår

Det finns en frestelse att prata om AI som om den ersätter kliniska prövningar. Det gör den inte. Effekten kommer istället från att AI gör prövningar mer mätbara, mer fokuserade och mindre slösaktiga.

Här är fem arbetsmoment där AI inom läkemedel och bioteknik ger konkret värde – och som passar väl med studietyperna på NEJM-listan:

1. Protokolloptimering: NLP på historiska protokoll/CSR:er för att hitta inklusionskriterier som skapar rekryteringsstopp.
2. Site selection: prediktion av centerprestanda baserat på tidigare studier, patientflöden och datakvalitet.
3. Rekrytering och pre-screening: modellbaserad identifiering i journalsystem (med korrekt governance) för snabbare screening.
4. Endpoint-automatisering: bild-, signal- och textanalys som standardiserar bedömningar.
5. Tidiga säkerhetssignaler: anomaly detection på labb, vitalparametrar och rapporterade symtom.

Det här är inte futurism. Det är ”verkstadsgolvet” i klinisk utveckling.

Vanliga följdfrågor (och raka svar)

Vilken typ av NEJM-studier är mest AI-tacksamma?

Studier med heterogena patientgrupper, komplexa data och svåra endpoints. Exempel från listan är immunterapistudier, genterapi samt interventioner där följsamhet är avgörande (t.ex. träning).

Hjälper AI även när resultatet är negativt?

Ja. AI kan förklara varför en prövning blev negativ (subgrupper, mätfel, fel endpoint) och ge en bättre andra iteration. I bästa fall förhindrar AI att du gör en andra dyr prövning alls.

Var finns risken med AI i klinisk forskning?

Största risken är bias och dataläckage: modeller som råkar lära sig center- eller processmönster istället för biologi. Därför behövs hård validering, tydlig datagovernance och prospektiv utvärdering.

Så använder du NEJM:s 2025-lista som checklista i din AI-roadmap

Om du vill gå från inspiration till action, gör så här i januari (det brukar vara då planeringen faktiskt blir av):

1. Välj 1–2 studietyper som matchar din pipeline (onkologi, cardio-metabola sjukdomar, cell/genterapi etc.).
2. Lista flaskhalsar: rekrytering, endpoint, tillverkning, säkerhet, uppföljning.
3. Matcha rätt AI-metod till rätt problem:
   • NLP för protokoll och journaltext
   • bildmodeller för radiologi/histopatologi
   • tidsseriemodeller för vitalparametrar/wearables
   • kausala modeller för behandlingsrespons och subgrupper
4. Bestäm vad som ska bevisas: snabbare rekrytering (veckor), lägre monitoreringskostnad (%), färre protocol deviations (antal), bättre prediktion (AUC/PPV).

Den organisation som mäter AI-insatsen som en produktförbättring (tid, kostnad, kvalitet) kommer längre än den som mäter den som ett innovationsprojekt.

Nästa steg: AI som standardverktyg, inte sidoprojekt

NEJM:s notabla 2025-studier visar att medicinen rör sig mot mer precisa och mer komplexa behandlingar – från immunterapi som kan ersätta kirurgi i utvalda tumörer, till beta-cellstransplantation utan immunsuppression och genetiskt modifierade organ. Det ökar värdet av AI i kliniska studier eftersom datavolymer och beslutsfönster blir tuffare.

Om du bygger inom läkemedel eller bioteknik 2026 kommer du behöva svara på en enkel fråga: Vilka delar av vår utvecklingskedja är fortfarande manuella för att “vi alltid gjort så”? Jag har sett att just där finns de snabbaste vinsterna.

Vad skulle hända med er tidplan – och er risk – om ni kunde designa nästa prövning på halva tiden, med bättre patientselektion och mer robusta endpoints?