AI inom läkemedel: lärdomar från NEJM:s 2025-fynd

NEJM publicerar över 190 större originalstudier per år. Ändå är det bara ett litet urval som redaktionen väljer ut som “notabla” – sådant som visar både bredden i medicinsk forskning och vad som faktiskt kan förändra klinisk praxis. Under 2025 hamnar allt från grisnjure hos människa till träningsprogram som minskar återfall i tjocktarmscancer på listan.

Här är min tydliga take: listor som den här är inte bara “årets bästa läsning” för kliniker – de är en karta över var AI kan göra mest nytta i läkemedelsutveckling och bioteknik de kommande 12–36 månaderna. För dig som jobbar i pharma/biotech, data/AI eller klinisk utveckling är frågan inte om AI ska in i arbetet, utan var den ska in först.

Det här inlägget är en del av serien ”AI inom läkemedel och bioteknik”. Jag går igenom vad NEJM:s notabla studier säger om 2025, och – viktigare – hur du kan översätta dem till AI-drivna arbetssätt: snabbare hypoteser, bättre studiedesign och mer träffsäker personlig medicin.

Vad NEJM:s 2025-lista egentligen signalerar

Kort sagt: 2025 handlar mindre om “en ny molekyl” och mer om nya sätt att behandla, välja patient och leverera terapi.

När NEJM lyfter fram studier om exempelvis immunterapi som kan ersätta kirurgi i specifika tumörer, eller patientspecifik gensaxbehandling som ges inuti kroppen, pekar det på en trend: behandlingar blir mer komplexa, mer individanpassade och mer datahungriga.

Det betyder tre saker för AI inom läkemedel och bioteknik:

1. Datavolymerna ökar (multi-omics, bild, kliniska data, real world data).
2. Beslutsytan blir större (vem ska behandlas, när, hur länge, i kombination med vad?).
3. Beviskraven blir tuffare (regulatoriskt, hälsoekonomiskt, säkerhet).

AI är inte “nice to have” i den här miljön. AI blir infrastrukturen som gör att team kan hålla ihop helheten.

Tre utvalda rön – och vad AI kan göra med dem

Kort sagt: varje “notabel” studie är också ett datapaket som AI kan använda för att hitta mönster som människor missar.

NEJM-listan rymmer mycket. Jag fokuserar på tre teman som är extra relevanta för AI och biotech: transplantation/xenotransplantation, cell- och genterapier samt livsstilsinterventioner som “behandling”.

Grisnjure hos människa: när biologin blir supply chain

Kärnan: genetiskt modifierad grisnjure fungerade hos mänsklig patient.

Den medicinska bedriften är uppenbar, men ur biotech- och AI-perspektiv är det minst lika intressant att detta gör transplantation till ett optimeringsproblem:

• Vilka genetiska modifieringar ger minst immunologisk konflikt?
• Vilka biomarkörer signalerar tidig avstötning innan kliniska symptom?
• Hur designar man uppföljning så att signaler fångas tidigt utan att överbelasta vården?

Där AI passar direkt:

• Prediktiva riskmodeller som kombinerar labbdata, vitalparametrar och immunologiska markörer för att flagga avstötningsrisk tidigt.
• Multi-omics-analys för att koppla specifika genändringar (i donatororganet) till kliniska utfall.
• Simulering och digitala tvillingar av immunrespons för att testa scenarier innan man tar dem till klinik.

Min åsikt: xenotransplantation kommer tvinga fram bättre AI för säkerhetsövervakning. Det blir helt enkelt för dyrt och riskabelt att göra uppföljning “på känsla”.

Beta-celler utan immunsuppression: datadriven immunologi på riktigt

Kärnan: transplantation av beta-celler utan immunsuppression fungerade bra.

Om man kan minska eller undvika immundämpning får vi en helt annan risk–nytta-kalkyl för typ 1-diabetes och cellterapi. Men här är också verkligheten: utfallet kommer sannolikt bero på en kombination av cellkvalitet, kapsling/leverans, patientens immunprofil och timing.

AI:s roll blir att reda ut heterogeniteten.

Praktiska AI-tillämpningar jag hade prioriterat om jag satt i ett biotech-team:

• Responder–nonresponder-modeller med fokus på förklarbarhet: vilka baseline-markörer skiljer grupperna?
• Kvalitets-AI i tillverkning (GMP): bildanalys och processdata för att koppla batch-variabler till kliniskt utfall.
• Adaptiv uppföljning: AI som föreslår provtagningsfrekvens och besök utifrån individens riskprofil.

Här finns också en leadsmässig poäng: företag som kan visa att de har kontroll på variation (inte bara “bra snittresultat”) kommer stå starkare i dialogen med både investerare och regulatoriska myndigheter.

Träningsprogram som minskar återfall i koloncancer: intervention utan molekyl

Kärnan: träningsprogram minskade återfall i tjocktarmscancer.

Det här är lätt att missa som “mjukt” jämfört med genterapi. Jag tycker tvärtom att det är hård data med stor strategisk betydelse: om en strukturerad livsstilsintervention ger mätbar effekt, då måste den gå att kombinera och optimeras som en behandling.

AI kan bidra på två nivåer:

1. Personalisering: vem har störst nytta av vilken intensitet/typ av träning?
2. Implementering: hur får vi följsamhet i verkligheten?

Konkreta AI-upplägg:

• Risk- och nyttomodeller som väger in tumörbiologi, behandling, komorbiditet och aktivitetsdata (wearables).
• NLP på journaltext och patientrapporterade utfall för att hitta barriärer: smärta, fatigue, logistik, oro.
• Prediktion av avhopp för att trigga stödinsatser tidigt.

Det här är också en svensk kontextfråga: regioner och kliniker behöver lösningar som fungerar i vardagen. AI som bara funkar i ett labb skapar inga vårdresultat.

När studier visar “ingen nytta”: AI som bromspedal

Kort sagt: AI ska inte bara snabba upp – den ska stoppa fel satsningar tidigt.

NEJM lyfter exempelvis att endovaskulär behandling (trombektomi) vid ischemisk stroke i medelstora kärl inte gav bättre resultat än standardbehandling (i två studier). Sådana fynd är obekväma, men extremt värdefulla.

I läkemedelsutveckling hamnar många projekt i en zon där man “vill tro” att en subgrupp ska räddas av post hoc-analyser. Det är här jag tycker AI ska användas mer disciplinerat:

• Prospektiv subgruppshypotes: AI används för att föreslå subgrupper innan studien, och valideras i designen.
• Causal inference på RWD för att testa om den påstådda nyttan håller när confounders hanteras.
• Bayesiansk monitorering i studier för att identifiera futility tidigare.

One-liner jag står för: Den mest lönsamma AI-modellen i pharma är ofta den som säger “lägg ner” sex månader tidigare.

Från NEJM-lista till AI-roadmap: så tar du det till handling

Kort sagt: börja med frågor som kräver beslut, inte bara analys.

Många team fastnar i “vi borde använda AI” och bygger en proof-of-concept som aldrig når klinik. Här är ett mer praktiskt sätt att göra NEJM:s notabla forskning användbar i din organisation.

1) Översätt fynden till beslutspunkter

Exempel:

• Cellterapi/diabetes: Vilka patienter ska screenas? Vilken batch kan frisläppas?
• Onkologi/träning: Vem ska få extra stöd? Vilken intervention ger högst effekt per resurs?
• Xenotransplantation: Vilken signal ska trigga åtgärd? Hur minimerar vi risk?

Om du inte kan formulera beslutet i en mening blir det svårt att bygga rätt modell.

2) Säkra datapipelinen innan du jagar modellprecision

I biotech är den vanligaste flaskhalsen inte algoritmen utan:

• dataprodukter som saknar gemensamma definitioner,
• labbdata med olika referensintervall,
• bilddata utan spårbar annotering,
• kliniska utfall som är otydligt definierade.

Jag har sett fler projekt dö av “oklara endpunkter” än av “fel modellval”.

3) Bygg för regulatorisk och klinisk verklighet

Tre krav som sparar månader:

• Spårbarhet: från rådata till prediktion.
• Förklarbarhet: vad driver beslutet?
• Övervakning: drift, bias, och prestanda över tid.

Det här är extra relevant 2025–2026 när fler AI-system rör sig från pilot till rutindrift i vård och klinisk utveckling.

Snabb check: Om din AI-modell inte kan förklara ett misslyckat fall på fem minuter för en kliniker kommer den få svårt att bli använd.

Vanliga följdfrågor (och raka svar)

“Behöver vi verkligen AI om vi redan har kliniska studier?”

Ja. Studier ger genomsnittseffekter. AI hjälper dig hantera variationen: subgrupper, kombinationer, följsamhet och real world-utfall.

“Vilka NEJM-typer av studier ger mest AI-värde?”

De som innehåller:

• tydliga utfall och tidpunkter,
• heterogena patienter,
• flera datamodaliteter (bild, labb, genetik),
• kliniska beslut som kan operationaliseras.

“Var börjar man om man vill skapa leads med AI inom biotech?”

Börja med en konkret use case-workshop: definiera beslut, data, regulatorisk väg och ROI. Folk köper tydlighet, inte buzzwords.

Nästa steg: använd 2025 som träningsdata för 2026

NEJM:s lista över notabla artiklar under 2025 visar ett mönster: behandling flyttar fram positionerna på flera fronter samtidigt – biologi, teknik, beteende och vårdlogistik. Det är exakt där AI inom läkemedel och bioteknik ger mest effekt, eftersom AI knyter ihop de delarna till beslut som går att skala.

Om du tar med dig en sak: välj en av de här “notabla” riktningarna och bygg en AI-roadmap som börjar i ett skarpt beslut och slutar i mätbara utfall. Då blir AI inte ett sidoprojekt, utan en del av produktstrategin.

Jag är nyfiken: när du tittar på 2025 års mest uppmärksammade medicinska rön – vilket område i din pipeline skulle vinna mest på att bli datadrivet redan under 2026?