IA e terapias genéticas: inovação com acesso real

Em 2021, o mercado global de terapia celular e genética foi estimado em US$ 7 bilhões. A projeção para 2026 é de US$ 58 bilhões — algo acima de R$ 300 bilhões quando se converte em valores aproximados. Números assim deixam uma coisa clara: terapias gênicas, celulares e baseadas em RNA deixaram de ser um “projeto de laboratório” e passaram a ser uma prioridade industrial, clínica e estratégica.

Só que tem um detalhe incômodo: enquanto a tecnologia acelera, o acesso não acompanha. Quando um tratamento aprovado custa milhões por paciente, a conversa deixa de ser apenas sobre ciência e entra no terreno da gestão, do SUS, da saúde suplementar, da regulação e — sim — de como usar inteligência artificial na saúde para reduzir custos, encurtar prazos e aumentar a chance de essas terapias chegarem a mais gente.

Como este texto faz parte da série “IA na Saúde e Biotecnologia”, vou olhar para a notícia como evidência de um movimento maior: a biologia virou o novo centro de gravidade da inovação, e a IA é a infraestrutura invisível que pode transformar descobertas caras em tratamentos escaláveis.

Por que terapia celular e genética virou prioridade (e por que isso importa)

A resposta direta: porque ela muda o tipo de problema que a medicina consegue resolver. Em vez de apenas “controlar sintomas” com uso contínuo de medicamentos, algumas terapias gênicas e celulares miram causas biológicas específicas, com potencial de efeito duradouro.

Terapia gênica, terapia celular e RNA: a diferença sem mistério

• Terapia gênica: altera a função genética de células (introduzindo, substituindo ou “silenciando” genes) para tratar doenças que antes eram praticamente intratáveis.
• Terapia celular: usa células vivas como “medicamento” — muitas vezes modificadas fora do corpo e reinfundidas no paciente.
• Terapias de RNA: entregam instruções temporárias (sem mudar o DNA permanentemente). Um exemplo já popularizado no imaginário coletivo são as vacinas de mRNA.

Esse campo também ganhou tração por um motivo que pouca gente comenta: a medicina está ficando mais baseada em dados. Genômica, transcriptômica, imagens, prontuários, biomarcadores. É informação demais para decisões clínicas e P&D feitos “no braço”. E aí a IA entra como peça estrutural, não como enfeite.

O gargalo real: custo, escala e a chance de virar “medicina para poucos”

A resposta direta: o preço alto hoje é consequência de processos complexos e pouco escaláveis. E isso cria o risco de um futuro onde terapias avançadas virem privilégio.

O exemplo mais citado no Brasil é o de terapias aprovadas com valores extremamente altos por paciente. Há produtos de terapia gênica e celular já aprovados no país (em indicações específicas), e parte do debate público gira em torno de como financiar e como priorizar esses tratamentos.

Por que é tão caro?

Na prática, o custo explode por uma combinação de fatores:

1. Produção complexa (especialmente quando é autóloga, feita a partir das células do próprio paciente)
2. Logística e cadeia fria com rastreabilidade rigorosa
3. Controle de qualidade lote a lote, com critérios muito mais rígidos do que em fármacos tradicionais
4. Ensaios clínicos difíceis (populações pequenas, desfechos complexos, acompanhamento longo)
5. Risco de P&D elevado: muitos projetos falham antes de virar produto

Minha opinião: insistir em “milagre de laboratório” sem um plano de industrialização e dados é receita para ampliar desigualdade. A democratização não virá por boa vontade. Vai vir por produtividade científica e operacional.

Onde a IA acelera terapias celulares e genéticas (do laboratório ao leito)

A resposta direta: a IA reduz tempo e desperdício ao transformar dados biológicos em decisões melhores — e isso impacta custo final.

Abaixo estão as frentes mais concretas onde vejo a IA na biotecnologia trazendo resultado (especialmente para quem trabalha com inovação em saúde, pesquisa clínica, hospitais e indústria):

1) Descoberta de alvos e desenho de terapias

Modelos de aprendizado de máquina conseguem identificar relações entre variantes genéticas, expressão gênica e fenótipos de doença. Isso ajuda a:

• priorizar alvos terapêuticos com maior chance de sucesso
• selecionar mecanismos de ação mais plausíveis
• reduzir experimentos repetitivos (e caros)

Na terapia gênica, isso se conecta ao desenho de vetores, promotores e estratégias de entrega. Na terapia celular (como abordagens tipo CAR-T e variações), a IA ajuda a decidir quais marcadores são mais úteis e como evitar efeitos indesejados.

2) Seleção de pacientes e estratificação (o ponto que muda o jogo no Brasil)

Ensaios clínicos ficam mais rápidos quando você inclui o paciente certo. A IA pode apoiar:

• identificação de pacientes elegíveis em prontuários e bases clínicas
• previsão de resposta com base em biomarcadores
• segmentação por risco para aumentar a segurança

Isso é especialmente relevante em um país desigual: se a triagem depende só de centros altamente especializados, muita gente nem entra no radar. Com pipelines de dados bem feitos, dá para descentralizar a identificação, mantendo governança.

3) Otimização da manufatura (a parte “menos sexy” que define o preço)

A resposta direta: se a produção não escala, o acesso não escala.

Em terapias celulares, pequenas variações no processo podem afetar viabilidade, potência e segurança. Com IA e analítica avançada, dá para:

• detectar desvio de processo cedo (evitando perda de lote)
• otimizar parâmetros de cultura e expansão celular
• prever qualidade final antes de terminar a produção

Na prática, isso reduz retrabalho, descarte e tempo de ciclo. É aí que mora uma alavanca real de redução de custo.

4) Farmacovigilância e monitoramento pós-terapia

Terapias avançadas exigem acompanhamento robusto. IA pode apoiar o monitoramento de eventos adversos, padrões em exames e sinais de alerta, especialmente quando há dados longitudinais.

O resultado esperado não é só “mais segurança”: é também mais confiança regulatória e pagadora, o que influencia incorporação e modelos de reembolso.

Democratizar acesso: o que precisa acontecer no ecossistema brasileiro

A resposta direta: democratização depende de dados + infraestrutura + modelos de pagamento. Sem isso, vira exceção judicial e cobertura pontual.

Aqui vai uma lista objetiva do que eu considero “não negociável” para o Brasil entrar nesse jogo sem aprofundar desigualdades:

1) Dados clínicos utilizáveis (e não só armazenados)

Não basta ter prontuário eletrônico. É preciso:

• padronização de terminologias e interoperabilidade
• qualidade de registro (menos campo livre, mais estrutura)
• governança de dados e consentimento
• integração com genética quando fizer sentido clínico

Sem isso, a IA na saúde vira promessa e piloto eterno.

2) Centros de referência com rede (não ilhas)

Terapias gênicas e celulares exigem expertise. Mas o acesso melhora quando há:

• protocolos unificados
• telemedicina para avaliação e seguimento
• logística coordenada para coleta, envio e reinfusão

Em dezembro de 2025, com a maturidade maior de serviços digitais em saúde no Brasil, dá para ser mais ambicioso: rede colaborativa com dados e indicadores compartilhados, em vez de cada instituição reinventar a roda.

3) Avaliação de tecnologia em saúde (ATS) mais conectada à vida real

Modelos tradicionais de custo-efetividade sofrem quando o tratamento custa muito, mas evita décadas de cuidado contínuo.

Um caminho prático é usar:

• pagamento por performance (resultado real)
• reembolso em parcelas com gatilhos de eficácia
• registros de mundo real para reduzir incerteza

IA aqui não é “robô decidindo”. É ferramenta para medir desfechos, ajustar risco e dar transparência.

4) Formação profissional e comunicação honesta

Quando o tema é genética, o público oscila entre medo e hype. Comunicação honesta inclui:

• explicar limites e riscos (sem terrorismo)
• diferenciar pesquisa, ensaio clínico e terapia aprovada
• combater promessas comerciais vazias

A confiança pública é parte da infraestrutura. Sem confiança, não há adesão, nem política sustentável.

Perguntas comuns (e respostas diretas)

A IA pode mesmo reduzir o custo de terapias genéticas?

Sim — principalmente indiretamente: reduzindo tempo de P&D, falhas de ensaio clínico, desperdício de manufatura e melhorando seleção de pacientes. Não é mágica, é eficiência acumulada.

Terapias de RNA são “mais seguras” que terapia gênica?

Elas tendem a ser menos permanentes, o que pode reduzir certos riscos, mas segurança depende de desenho, dose, alvo e contexto clínico. Permanência não é o único critério.

Isso vai chegar ao SUS?

Pode chegar, mas não por inércia. Depende de priorização, modelos de financiamento, capacidade instalada e dados para acompanhar resultados. A IA pode facilitar, mas não substitui decisão pública.

O ponto central: inovação sem escala vira desigualdade

O mercado estimado em centenas de bilhões mostra que terapia celular e genética já é prioridade global. O debate que interessa ao Brasil agora não é “se funciona” — é como tornar sustentável. E aqui eu tomo uma posição: a IA é uma das poucas ferramentas com potencial real de encurtar o caminho entre descoberta e acesso, porque mexe onde mais dói: tempo, erro e desperdício.

Se você acompanha a série “IA na Saúde e Biotecnologia”, este é um daqueles temas em que tudo se encontra: dados clínicos, pesquisa farmacêutica, regulação, gestão hospitalar e, principalmente, a pergunta que define a próxima década da saúde no país: vamos construir um sistema que aprende (com dados) ou um sistema que reage (com atraso)?

Quer discutir como aplicar IA na sua operação de saúde ou P&D — da governança de dados à automação de triagem e análise? O primeiro passo é mapear onde estão os gargalos e quais dados você já tem de verdade.